Wie viel ist ein Leben wert?

Baby John bekommt seine Millionen-Therapie. Der Fall zeigt, dass seltene Erkrankungen nicht hoffnungslos sind. Das wirft aber auch prinzipielle Fragen auf.

Dresden.

Für Jana Brandt war es eine erlösende Nachricht: Ihr Sohn John kann mit einer neuartigen Gentherapie behandelt werden. "Ein Labortest hat bestätigt, dass John keine Antikörper gegen die Trägersubstanz von Zolgensma in seinem Körper hat", teilte das Universitätsklinikum Dresden am Donnerstagabend mit. Der Fall hatte bundesweit für Aufsehen gesorgt, und das vor allem aus einem Grund: Zolgensma ist mit einem Listenpreis von 2,125 Millionen Dollar derzeit das teuerste Medikament der Welt.

Für Jana Brandt aus Sebnitz ist das Medikament vor allem die Hoffnung, dass ihrem Sohn geholfen werden kann. Der sieben Monate alte Junge leidet unter spinaler Muskelatrophie (SMA). Bei Kindern ist die genetisch bedingte Erkrankung die häufigste mit tödlichem Verlauf. Eine Genmutation lässt die motorischen Nervenzellen im Rückenmark verkümmern, die Folgen sind Muskelschwund und -schwäche. John leidet unter der schwersten Form von SMA, dem Typ I. Er kann weder Kopf noch Arme heben, die Atmung ist stark beeinträchtigt. Wird die Krankheit nicht behandelt, sterben die Patienten innerhalb der ersten beiden Lebensjahre.

John ist der zweite Patient in ganz Deutschland, der mit Zolgensma behandelt werden soll. Er ist aber längst nicht der einzige, der unter dieser Krankheit leidet. Allein in Sachsen gibt es schätzungsweise 1800 Betroffene - nur ein kleiner Teil davon allerdings mit der schwersten Form.

Die SMA gehört damit zur Gruppe der sogenannten Seltenen Erkrankungen. Dazu gehören 6000 bis 8000 Krankheiten, die höchstens einmal unter 2000 Menschen auftreten. "Die meisten dieser Erkrankungen sind genetisch bedingt und treten schon im frühen Kindesalter auf", erklärt Professor Reinhard Berner, Direktor der Kinderklinik am Dresdner Uniklinikum und Sprecher des Zentrums für Seltene Erkrankungen. Häufigste Formen sind Muskel- und neurologische Erkrankungen sowie Immundefekte.

Seltene Erkrankungen waren in der Medizin viele Jahre nicht mehr als eine Randnotiz. Häufig wurden sie zu spät erkannt, und es gab kaum Therapien, die Linderung oder gar Heilung versprachen. Ein nationaler Aktionsplan rückte das Thema schließlich ins Licht der Öffentlichkeit. Zu den Maßnahmen gehörte die Gründung von Zentren, die sich um Menschen mit Seltenen Erkrankungen kümmern sollen - beziehungsweise um Menschen, von denen Ärzte vermuten, dass sie unter einer Seltenen Erkrankung leiden. Bei mehr als 90 Prozent dieser Patienten bestätige sich der Verdacht jedoch nicht, sagt Berner: "Überwiegend handelt es sich um psychosomatische Erkrankungen." Die Zentren an den Unikliniken in Dresden und Leipzig dienen als Anlaufstellen für ganz Sachsen. Ob Seltene Erkrankung oder nicht: "Wir bearbeiten jede Anfrage sehr sorgfältig, besprechen sie interdisziplinär in einer Fallkonferenz und geben Empfehlungen."

Im Fall des kleinen John war recht schnell klar, dass er nicht - wie die Kinderärztin zunächst vermutet hatte - unter einer Lungenentzündung leidet. Da war er acht Wochen alt. Mutter Jana Brandt war zunächst geschockt, dann begann sie zu kämpfen. Das Baby erhielt eine Behandlung mit Spinraza; das Medikament wird ins Rückenmark gespritzt. Die erste Dosis kostet 600.000 Euro, jede weitere 300.000 Euro. Inzwischen kann John die Arme bewegen.

Spinraza enthält den Wirkstoff Nusinersen. Die Gentherapie ist seit 2016 in den USA verfügbar, ein knappes Jahr später wurden die ersten Patienten in Dresden damit versorgt. Die Behandlungserfolge warfen bald die Frage auf, ob ein SMA-Test in das Neugeborenen-Screening aufgenommen werden sollte, um gefährdete Säuglinge schneller behandeln zu können. In Sachsen wird bei dem Screening derzeit ein reichliches Dutzend Zielkrankheiten erfasst, SMA gehört nicht dazu. Lediglich in Bayern und Nordrhein-Westfalen werden alle Neugeborenen im Rahmen eines Pilotprojektes auch auf SMA getestet.

"Bei der Entscheidung, ob ein generelles Screening Sinn macht, müssen Aufwand und Nutzen abgewägt werden", sagt Professor Michael Albrecht, Medizinischer Vorstand des Uniklinikums. Wenn zum Beispiel jedes Neugeborene eine Genuntersuchung erhalte, habe das erhebliche finanzielle Konsequenzen. Und: "Eine weitere Konsequenz wäre dann, dass man sofort alle betroffenen Kinder einer Therapie zuführen muss."

Jana Brandt stieß im September im Internet auf den Fall eines anderen Jungen. Der einjährige Michael leidet unter der gleichen Krankheit wie ihr Sohn, bekam am Uniklinikum Heidelberg aber ein ganz neues Medikament: Zolgensma. Das ist zwar exorbitant teuer, es genügt aber eine einmalige Gabe. "Die Studienlage zu Zolgensma ist noch sehr dünn", sagt Professor Maja von der Hagen, Leiterin der Neuropädiatrie am Dresdner Uniklinikum. Eine kürzlich veröffentlichte Analyse könnte auf einen Vorteil von Zolgensma gegenüber Spinraza in Bezug auf die motorischen Fähigkeiten und das Gesamtüberleben hinweisen. "Die mit Zolgensma behandelten zwölf Säuglinge sind nach 3,7 Jahren alle noch am Leben."

Dem möglichen Nutzen ständen jedoch erhebliche Risiken gegenüber: "Die Erfahrung zeigt, dass bei der Einschleusung von Genmaterial andere Krankheiten entstehen können", sagt Prof. Albrecht. Bekannt sei, dass Zolgensma schwere Leberschäden auslösen könne. Auch die Entwicklung eines Tumors sei nicht auszuschließen. "Die Risiken sind nicht kalkulierbar", betont auch Prof. von der Hagen. Die Skepsis gründet sich unter anderem auf die Tatsache, dass Zolgensma bisher nur in den USA zugelassen wurde - und es bereits einen Monat später Hinweise auf eine Datenmanipulation in der Studie gab.

Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) verweist darauf, dass Berichte über den in Heidelberg behandelten Jungen "fälschlicherweise eine komplette Heilung mit Hilfe des Medikaments in Aussicht gestellt" hätten. Behandlungserfolge seien vom Stadium der Erkrankung abhängig, ein optimaler Effekt sei bei Kindern zu erwarten, die noch keine Symptome aufweisen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) teilte in dieser Woche mit, dass die Zulassung von Zolgensma für die EU-Länder noch eine Weile dauern könne.

Eine Zulassung in Europa bedeutet, dass gesetzliche Krankenkassen in Deutschland die Therapie bezahlen müssen - wenn sie ein Arzt verordnet. So lange wollte und konnte Jana Brandt aus Sebnitz nicht warten. Sie startete eine Spendenkampagne im Internet. Der Anwalt Johannes Kaiser aus Olpe stellte im Namen der Eltern, aber ohne Wissen der behandelnden Ärzte bei der AOK Plus einen Antrag auf Kostenübernahme. Das ist dann möglich, wenn andere Behandlungen nicht mehr anschlagen und das Überleben bedroht ist. Die Krankenkasse gab ihr Okay - unter der Voraussetzung, dass der Antikörpertest erfolgreich verläuft.

Leicht dürfte den Verantwortlichen die Entscheidung nicht gefallen sein. Umgerechnet 1,9 Millionen Euro zuzüglich rund 360.000 Euro Umsatzsteuer für ein einziges Medikament - das macht die größte Kasse in Sachsen und Thüringen zwar nicht arm, wirft für Vorstandschef Rainer Striebel aber eine prinzipielle Frage auf: "Die Menschen haben die Erwartung, geheilt zu werden. Das muss aber auch für die Solidargemeinschaft bezahlbar sein." Die exorbitanten Renditen der großen Pharmakonzerne passten hier nicht mehr ins Bild.

Der Hersteller von Zolgensma, das Schweizer Unternehmen Novartis, meldete dieser Tage für das dritte Quartal einen Reingewinn von zwei Milliarden Dollar. Ausdrücklich wird dabei auch auf den Erfolg von Zolgensma verwiesen, das bereits kurz nach der Zulassung 160 Millionen Dollar Umsatz verzeichnete. Völlig offen ist, wie hoch der Preis in Deutschland sein wird: "Im Moment können die Pharmafirmen in Deutschland für neue Medikamente jeden Preis verlangen", sagt Striebel. Grund ist eine Entscheidung des EU-Parlaments. Es wollte Anreize für die Herstellung von Arzneimitteln schaffen, die nur einer kleinen Patientengruppe zugutekommen. Heute, fast 20 Jahre später, scheinen sich die Seltenen Erkrankungen zu einem lukrativen Geschäftsfeld der Pharmaindustrie entwickelt zu haben.

Die AOK Plus zahlte nach eigenen Angaben für diese sogenannten Orphan Drugs im vergangenen Jahr rund 100 Millionen Euro, und zwar allein im ambulanten Bereich. Der aktuelle Arzneiverordnungsreport sagt voraus, dass diese Medikamente in fünf Jahren 20 Prozent des Gesamtumsatzes mit Arzneimitteln in Deutschland ausmachen werden. Dabei basiere die Zulassung von Orphan Drugs "nicht selten auf unzureichender oder eher geringer Evidenz hinsichtlich ihres Nutzens sowie ihrer Risiken", kritisiert Prof. Wolf-Dieter Ludwig, Vorsitzender der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft. Die Barmer verweist darauf, dass bereits 2015 jedes dritte neue Arzneimittel zur Gruppe der Orphan Drugs gehörte.

Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie argumentiert, dass mitunter 15 Jahre Forschungsarbeit in der Entwicklung eines Medikaments für eine Seltene Erkrankung stecken könnten. Auch Michael Albrecht räumt ein, dass Pharmafirmen ihre Forschungsausgaben refinanzieren müssten. "Wichtig ist deshalb Transparenz bei der Preisgestaltung." Eine Anfrage der "Freien Presse", was den Preis für Zolgensma rechtfertige, ließ die Pressestelle von Novartis unbeantwortet - ebenso wie die Frage, wie man zu Forderungen stehe, die Bezahlung von Medikamenten vom Behandlungserfolg abhängig zu machen.

Klinikdirektor Berner betont, dass er sich bei einer Therapieentscheidung allein von der Wirksamkeit und nicht von den Kosten des Medikaments leiten lasse. Er sehe aber auch, dass die aktuelle Entwicklung das Solidarsystem an seine Grenzen bringt: "Wollen wir uns das leisten - das ist die Frage der Zukunft." Die könne jedoch nicht der Arzt beantworten, sondern nur die Gesellschaft. "Krankenkassen, Medizin und Politik müssen an einen Tisch", fordert auch Kassenchef Striebel.

3Kommentare

Die Diskussion wurde geschlossen.

  • 10
    1
    KTreppil
    01.11.2019

    Ich habe keine Ahnung von Pharmazie und bin auch kein Mediziner. Sicherlich ist auch med. und pharm. Forschungsarbeit teuer. Aber was rechtfertigt, dass das ein Medikament 2 Millionen Euro kostet?! Das ist für mich nicht vermittelbar, was ist daran so so teuer??? Das man derartige Substanzen nicht für 100 Euro bekommt, ist ja nachvollziehbar, aber wenn es in Hundertausende und Millionen geht, kann mir niemand erzählen, dass da nicht auf Kosten von Menschenleben kräftig Gewinn erzielt wird. Würde in der dritten Welt auch so viel für ein solches Präparat verlangt oder würde es dort erst gar nicht zum Einsatz kommen? Wofür die ganze Forschungsarbeit wenn es zu teuer ist um eingesetzt zu werden? Einfach nur unmoralisch.
    Unheilbar Kranken, wird Sterbehilfe weitestgehend verwehrt, die Medizin verdient ordentlich daran und auch die Pharmaindustrie. Kindern deren Leben gerettet werden könnte, müssen im schlimmsten Falle sterben, weil das Medikament zu teuer ist. Traurig das, die Eltern so kämpfen müssen, es solche Diskussionen in unserem Land überhaupt geben muss. Wenn ein Menschenleben und schon das Leben eines Kindes gerettet werden kann, sollte es keiner Diskussionen bedürfen. Das ist schon allein eine Frage unserer Ethik. Da sollte jeder tun was in seiner Macht liegt. Schon recht die Pharmaindustrie, indem sie dies nicht mit Wucherpreisen unmöglich macht. Wo bleibt hier der Staat, die Politik, die sonst alles regulieren und reglementieren möchte?
    Dem Baby wünsche ich alles Gute, den Eltern weiterhin viel Kraft.

  • 7
    0
    CPärchen
    01.11.2019

    @Juri: ihre Wut verstehe ich. Andererseits weiß die Pharmaindustrie um genau diese Argumentation und greift zu tief in die Kasse.

    Die Lösung weiß ich aber auch nicht.
    a) Die Mondpreise zahlen und die Preise weiter in die Höhe schnellen lassen?
    b) Menschen sterben lassen, damit sich Wucher nicht lohnt?
    c) Anwendung des Wucherparagraphen im BGB nach der Verabreichung des Medikaments, so dass ein Teil des Geldes zurückerstattet werden muss?

    Es wurden schon Medikamente aufgekauft und anschließend die Preise vervielfacht, weil man es ja kaufen muss, um niemanden sterben zu lassen.

  • 15
    0
    Juri
    01.11.2019

    "Wollen wir uns das leisten - das ist die Frage der Zukunft.“

    Dieser oben eingefügte Satz aus dem Text von Steffen Klameth ist keine Frage der Zukunft. Dieser Satz zeigt die Unmenschlichkeit solcher Fragen überhaupt.
    Wer nur ein ganz klein wenig Herz im Leib hat, wird niemals Geld und menschliches Leben nebeneinander stellen. Wer es dennoch tut, schwimmt auf der Welle der Arroganz und Selbstüberschätzung. Genau so wie diese teilweise maßlose Pharmaindustrie.
    Stellen Sie sich einfach die Frage: Was würden Sie tun, wenn es Ihr Kind, Ihr Angehöriger wäre?
    Ich habe in ähnlichen Situationen schon erlebt, dass sich genau in diesem Moment die Prioritäten der so genannten Entscheider (Experten) plötzlich hin zum Leben verschieben.
    Es ist gut, dass solche Sachverhalte öffentlich diskutiert werden. Nicht gut ist, dass es auf dieser reichen Welt, eine Abwägung, Geld oder Leben überhaupt gibt.
    Genau das ist der Punkt, das ist der Grund, an dem diese Welt krankt.
    In unserer maßlosen Gier nach Macht und Geld, finden wir einfach nicht hin zu den einfachsten menschlichen Normen und Werten.
    Zu einem „JA“ fürs Leben, speziell in so einem Zusammenhang, gibt es überhaupt keine Alternative.
    Ich bin gemeinsam mit den Brandt`s überglücklich und dankbar. Aber ich bin erneut wütend auf die, die sich anmaßen über das Leben anderer zu entscheiden.



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